Oculis宣布了OCS-01滴眼液治療糖尿病黃斑水腫的三期臨床試驗DIAMOND第1階段的積極頂線結(jié)果
2023年5月22日，美國東部時間上午10：30
? OCS-01滴眼液治療糖尿病黃斑水腫（DME）的DIAMOND試驗達(dá)到了其第1階段目標(biāo)，即驗證旨在優(yōu)化OCS-01療效潛力的荷載和維持給藥方案，具有顯著的統(tǒng)計學(xué)意義
? 第6周時最佳矯正視力（BCVA）與基線相比的主要療效終點顯示，OCS-01組與對照組相比，視力的增加有統(tǒng)計學(xué)意義
? 次要終點結(jié)果同樣具有統(tǒng)計學(xué)意義，與對照組相比，OCS-01組在BCVA中獲得≥15個字母改善的患者比例更高，視網(wǎng)膜厚度的改善也更高
? OCS-01耐受性良好，未觀察到預(yù)料之外的不良事件
? 如果獲得批準(zhǔn)，OCS-01有可能成為DME的第一個使用滴眼方式的非侵入性治療方法
Oculis 公司（納斯達(dá)克：OCS）（"Oculis"），一家致力于改善視力和保護(hù)眼睛的國際生物制藥公司，今天宣布OCS-01滴眼液治療糖尿病黃斑水腫（DME）的三期臨床試驗DIAMOND第1階段取得積極頂線結(jié)果。DME是導(dǎo)致糖尿病患者視力喪失和失明的主要原因，影響了全球約3700萬人，由于缺乏方便的治療方案，大量患者未得到治療。
OCS-01三期臨床第1階段積極頂線結(jié)果意味著DME治療模式可能面臨改變
DIAMOND是一項雙盲、隨機(jī)、多中心、分兩個階段進(jìn)行的三期臨床試驗，旨在評估OCS-01滴眼液在DME患者中的有效性和安全性。第一階段的主要目的是選擇最佳的給藥方案。第一階段在美國和歐洲的39個臨床中心進(jìn)行，148名患者按2：1隨機(jī)接受OCS-01（=100）或安慰劑（=48），先是每天滴眼6次為期6周的荷載期，隨后進(jìn)入每天滴眼3次為期6周的維持期。
第1階段達(dá)到了主要療效終點，從基線到第6周，治療組與安慰劑組相比，運用"早期治療糖尿病視網(wǎng)膜病變研究"圖表（BCVA ETDRS）的平均BCVA評分有統(tǒng)計學(xué)上的顯著改善（OCS-01：7.2個字母，安慰劑： 3.1個字母，p=0.007），顯示治療組視力增加顯著。持續(xù)到第12周的療效同樣具有統(tǒng)計學(xué)意義（OCS-01： 7.6個字母，安慰劑：3.7個字母，p= 0.016）。此外，在第6周，OCS-01組中BCVA改善達(dá)到≥15個字母的患者比例更高（OCS-01： 25.3%，安慰劑： 9.8%，p=0.015），并持續(xù)到第12周（OCS-01： 27.4%，安慰劑：7.5%，p=0.009）。
在這項為期3個月的試驗中，OCS-01達(dá)到了全部兩個臨床療效終點（BCVA評分改善，和獲得3行視力提升的患者比例）。藥物批準(zhǔn)將要求這些指標(biāo)在為期12個月的治療中可以實現(xiàn)。
在OCS-01治療組中，視網(wǎng)膜中心凹厚度（CST）在第6周時有統(tǒng)計學(xué)意義的顯著下降（OCS-01： -63.6μm，安慰劑： +5.5μm，p<0.0001）。視網(wǎng)膜厚度的下降持續(xù)到第12周（-61.6μm 對- 16μm，p=0.004）。
OCS-01耐受性良好，未觀察到預(yù)料之外的不良事件。
OCS-01開發(fā)項目將按計劃繼續(xù)進(jìn)入第2階段，包括兩項全球試驗，每個試驗招募約350-450名患者。Oculis預(yù)計將在今年下半年開始DIAMOND試驗的第2階段。
Oculis的首席執(zhí)行官，醫(yī)學(xué)博士，Riad Sherif說："我很高興，非常受鼓舞，在這個試驗的第一階段，OCS-01以顯著的方式達(dá)到了主要和次要終點。在OCS-01之前，從來沒有滴眼液治療DME的積極結(jié)果。現(xiàn)在，OCS-01已經(jīng)在兩項不同的研究中得到驗證，具有一致和重復(fù)的積極結(jié)果。我們?nèi)詫Ｗ⒂诟叨葍?yōu)先地推進(jìn)三期臨床DIAMOND試驗的第2階段。這一重要的里程碑有可能讓我們離首次應(yīng)用滴眼液治療DME這種嚴(yán)重和致盲的疾病更近一步。"
內(nèi)華達(dá)州里諾Sierra Eye Associates臨床研究主任，醫(yī)學(xué)博士，DIAMOND臨床試驗主要研究者Arshad M. Khanani評論道："作為三期臨床DIAMOND試驗的主要研究者，看到第1階段試驗的積極結(jié)果令人非常興奮。DME患者在開始使用OCS-01滴眼液治療6周后，BCVA改善7.2個字母，CST減少63.6μm，這對治療醫(yī)生和患者具有臨床意義。OCS-01作為一種已顯示出這些積極結(jié)果的非侵入性治療方法，如果獲得批準(zhǔn)，有可能使大量DME患者受益。我期待著將患者納入這個試驗的第2階段。"
南加州大學(xué)凱克醫(yī)學(xué)院眼科臨床教授，醫(yī)學(xué)博士，DIAMOND臨床試驗主要研究者David S.Boyer教授說：："DME與滲透性增加和炎癥都相關(guān)。目前抗VEGF作為有效的抗?jié)B透性藥物，但對炎癥無影響。因此，相當(dāng)大比例的患者單獨使用抗VEGF治療效果不佳。如果獲得批準(zhǔn)，OCS-01有潛力補(bǔ)充目前的治療，和用于治療頑固性患者。此外，由于它是一種外用藥物，如果獲得批準(zhǔn)，它也有潛力成為DME的一線治療藥物。簡而言之，我相信OCS-01在DME中的影響可能使其成為真正的游戲規(guī)則改變者。"
關(guān)于OCS-01滴眼液及Optireach?技術(shù)
利用Oculis公司的Optireach?專利技術(shù)，OCS-01是一種新型的高濃度（15 mg/ml）地塞米松局部制劑。它通過滴眼液到達(dá)視網(wǎng)膜，是DME治療新的給藥途徑，與目前治療方法不同，目前的治療都需要使用更有侵入性的方法，如眼部植入物或玻璃體內(nèi)注射將藥物輸送到視網(wǎng)膜。Optireach?增溶配方技術(shù)，通過提高親脂性藥物的溶解度，增加藥物在眼表的停留時間，使藥物通過眼表到達(dá)眼后段，從而解決了傳統(tǒng)滴眼液的局限性。
關(guān)于糖尿病黃斑水腫（DME）
DME是導(dǎo)致糖尿病患者視力喪失和失明的主要原因。目前據(jù)估計，它將影響全球約3700萬人，隨著糖尿病的增加，其患病率預(yù)計到2040年將增加到5300萬人1,2. DME是糖尿病視網(wǎng)膜病變的一種不可逆的進(jìn)行性并發(fā)癥，與持續(xù)的高血糖水平損害黃斑中的神經(jīng)和血管有關(guān)，黃斑是視網(wǎng)膜負(fù)責(zé)清晰視力的區(qū)域。視網(wǎng)膜內(nèi)的血管膨脹，進(jìn)而滲漏，導(dǎo)致視網(wǎng)膜內(nèi)的液體積聚（水腫），從而發(fā)生DME。對于DME患者，仍然迫切需要更安全、更有效、更持久、負(fù)擔(dān)更少的治療方法。
關(guān)于Oculis
Oculis（Nasdaq： OCS）是一家致力于改善視力和保護(hù)眼睛的國際生物制藥公司。Oculis的高度差異化管線由多個在開發(fā)的創(chuàng)新候選藥物組成，應(yīng)對未滿足的眼科臨床需求。它包括，OCS-01滴眼液，處于三期臨床階段用于治療糖尿病性黃斑水腫（DME）和眼部手術(shù)后炎癥和疼痛的外用候選藥物；OCS-02滴眼液，處于臨床二期用于治療干眼?。―ED）和葡萄膜炎的外用生物候選藥物；以及OCS-05，用于治療急性視神經(jīng)炎（AON）和其他神經(jīng)眼科疾病，如青光眼、糖尿病視網(wǎng)膜病變、地理萎縮和神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎，改變疾病進(jìn)程的候選藥物。OCS-05首個用于患者的概念驗證試驗?zāi)壳罢诜▏M(jìn)行。Oculis的總部設(shè)在瑞士，業(yè)務(wù)遍及歐洲、美國和中國，致力于為世界各地的患者提供改變生活的治療方法，由經(jīng)驗豐富的管理團(tuán)隊領(lǐng)導(dǎo)，并得到領(lǐng)先的國際醫(yī)療投資者的支持。
詳情請瀏覽：www.oculis.com
1）Yau 等. 糖尿病視網(wǎng)膜病變的全球患病率和主要危險因素，Diabetes Care2012 Mar;35(3):556-564.
2）國際糖尿病聯(lián)合會-diabetesatlas.org估計，全球糖尿病患者2021年5.37億,到 2045 年達(dá)到 7.83億
關(guān)于前瞻性聲明的警示性聲明
本新聞稿包含了前瞻性的聲明和信息。例如，關(guān)于OCS-01潛在益處的聲明，包括患者影響和市場機(jī)會；DIAMOND試驗第2階段的預(yù)期；OCS-01成為DME第一個局部和非侵入性治療的潛力；OCS-01補(bǔ)充抗VEGF治療的潛力；預(yù)期未來的里程碑和催化劑；Oculis臨床和臨床前研究的啟動、時間、進(jìn)展和結(jié)果；Oculis的研發(fā)項目、注冊和商業(yè)戰(zhàn)略、未來發(fā)展計劃和管理；Oculis推進(jìn)候選產(chǎn)品并成功完成臨床試驗的能力；注冊申請和批準(zhǔn)的時間或可能性是前瞻性的。所有前瞻性陳述都是基于估計和假設(shè)，雖然Oculis及其管理層認(rèn)為這是合理的，但本身是不確定的，本身受到風(fēng)險、可變性和意外事件的影響，其中許多是Oculis無法控制的。這些前瞻性陳述僅供說明目的，無意也不能被投資者作為對事實或可能性的擔(dān)保、保證、預(yù)測或最終陳述。實際的事件和情況很難或不可能預(yù)測到，并將不同于假設(shè)。本文所提供的臨床資料是初步的，隨著分析的正在進(jìn)行，可能會發(fā)生變化。這些結(jié)果可能不會在隨后的患者和臨床試驗中重現(xiàn)。所有的前瞻性陳述都受到風(fēng)險、不確定性和其他因素的影響，這些因素可能導(dǎo)致實際結(jié)果與我們的預(yù)期和/或這些前瞻性陳述所表達(dá)或暗示的結(jié)果有重大差異。前瞻性聲明受到許多條件的影響，其中許多條件是Oculis無法控制的，包括Oculis提交給美國證券交易委員會（"SEC"）材料的風(fēng)險因素部分中提到的。這些文件的副本可以在SEC的網(wǎng)站www.sec.gov上找到。除法律要求外，Oculis沒有義務(wù)在本聲明發(fā)布日期之后更新這些聲明以進(jìn)行修改或更改。
