科濟(jì)藥業(yè)GPRC5D CAR-T產(chǎn)品CT071的研究成果發(fā)表于《柳葉刀-血液病學(xué)》
上海2025年10月8日 /美通社/ -- 科濟(jì)藥業(yè)（股票代碼：2171.HK），一家專注于開發(fā)創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞療法的生物制藥公司，宣布CT071（一種靶向GPRC5D的自體CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品）用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）的研究者發(fā)起的臨床試驗（NCT05838131）的研究成果已發(fā)表于《柳葉刀-血液病學(xué)》（The Lancet Haematology），文章題為"靶向GPRC5D的CAR-T細(xì)胞療法（CT071）治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤：一項首次用于人體、單中心、單臂的I期臨床試驗"("GPRC5D-targeted CAR T-cell therapy (CT071) in patients with relapsed or refractory multiple myeloma: a first-in-human, single-centre, single-arm, phase 1 trial")。
該試驗旨在評估CT071在R/R MM患者中的安全性和初步療效。共有20例患者接受CT071輸注。這些患者既往接受過中位5線治療（IQR 3.0-6.5）；19例（95%）為雙藥耐藥，13例（65%）為三藥耐藥，5例（25%）為五藥耐藥；10例（50%）接受過自體干細(xì)胞移植（ASCT），5例（25%）為既往接受靶向BCMA或BCMA/CD19的CAR-T細(xì)胞療法后復(fù)發(fā)的患者。4例（20%）基線存在髓外病變（EMD），14例（70%）伴有≥1種高危細(xì)胞遺傳學(xué)異常，19例（95%）R-ISS分期為II期或III期。
未觀察到劑量限制性毒性（DLT）。推薦II期劑量確定為0.1×10? CAR-T細(xì)胞/kg。12例（60%）患者發(fā)生細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS），均為1-2級。未發(fā)生≥3級CRS。1例（5%）出現(xiàn)3級免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）。無治療相關(guān)死亡發(fā)生。
中位隨訪時間為10.71個月（IQR 6.13-12.02）時，客觀緩解率（ORR）達(dá)到100%（95%CI, 83.2-100）。10例（50%）達(dá)到嚴(yán)格意義的完全緩解（sCR），4例（20%）達(dá)到非常好的部分緩解（VGPR），6例（30%）達(dá)到部分緩解（PR）。1例髓外病灶較大（基線時大小為125 mm×99 mm）的患者在第10個月時病灶縮小67.6%，并且療效維持PR。所有5例既往接受過BCMA CAR-T（n=1）或BCMA/CD19 CAR-T（n=4）治療的患者均產(chǎn)生應(yīng)答，其中2例達(dá)到PR，1例達(dá)到VGPR，2例達(dá)到sCR。在20例可評估患者中，18例（90%）在10??閾值達(dá)到微小殘留?。∕RD）陰性，其中包括達(dá)到完全緩解（CR）或sCR的10例患者。達(dá)到MRD陰性的中位時間為29天（IQR 29-29）。中位緩解持續(xù)時間（DoR）、無進(jìn)展生存期（PFS）和總生存期（OS）尚未達(dá)到。所有分析的數(shù)據(jù)截止日期為2024年12月9日。
