中國首個且唯一獲批治療PFIC領(lǐng)域的非手術(shù)靶向藥物奧德昔巴特在華上市
填補臨床空白，為患兒家庭帶來治療新希望
上海2025年9月29日 /美通社/ -- 全球特藥領(lǐng)域生物制藥公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布其罕見病創(chuàng)新藥BYLVAY, Odevixibat capsules（中文：蓓爾唯，奧德昔巴特膠囊）在中國正式商業(yè)上市，標志著進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC)領(lǐng)域治療藥物的可及性取得重大突破。隨著蓓爾唯的上市，患者將有效提高生活質(zhì)量并長期獲益。此前，奧德昔巴特已被納入3個省市惠民保國內(nèi)特藥目錄及11個省市惠民保海外特藥目錄， 助力患者有藥可醫(yī)、有藥可保。
奧德昔巴特膠囊于2024年12月經(jīng)中國國家藥品監(jiān)督管理局正式批準，用于治療≥6月齡的PFIC患者的瘙癢。PFIC是一種罕見的遺傳性疾病，發(fā)病率為（1～2）/10萬，多在新生兒期或1歲以內(nèi)發(fā)病，臨床表現(xiàn)包括黃疸、瘙癢、血清膽汁酸（SBA）值升高、吸收不良和發(fā)育不良等，常進展為終末期肝病，需要進行肝移植[1]。作為PFIC的一線治療藥物1， 奧德昔巴特是目前中國首個且唯一獲批治療PFIC領(lǐng)域的非手術(shù)靶向藥物，為患者提供了有效安全的無創(chuàng)藥物治療選擇。
復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院傳染感染科主任王建設(shè)教授表示 ："PFIC是一類進展迅速的兒童罕見肝病，可導(dǎo)致肝纖維化、肝硬化和終末期肝臟并發(fā)癥，常需要肝移植才能長期存活，部分亞型 PFIC患兒僅有一半能自體肝存活至10歲[2]。由于疾病罕見且臨床表現(xiàn)復(fù)雜，疾病診療面臨諸多挑戰(zhàn)。作為創(chuàng)新型回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運體(IBAT)抑制劑藥物，奧德昔巴特為PFIC患者提供了無創(chuàng)藥物治療新選擇，有助于降低血清膽汁酸、改善瘙癢癥狀，有望提高PFIC患兒自體肝長期生存和生活質(zhì)量。期待奧德昔巴特的上市能夠切實提高藥物可及性，為患兒及其家庭帶來更多獲益。"
益普生中國總經(jīng)理Arkadiusz Budzinski表示："作為一家深耕罕見病領(lǐng)域的特藥公司，益普生始終以患者為中心，致力于將罕見病創(chuàng)新藥物及療法加快引入中國。奧德昔巴特的上市是益普生在改善罕見病患者福祉，提升藥物可及性方面取得的又一重要里程碑。未來，我們將持續(xù)攜手各方力量，積極推動奧德昔巴特惠及更多地區(qū)和患者，助力構(gòu)建罕見病診療與保障體系，照亮罕見病患者生命之光。"
