政策資本雙輪驅(qū)動,源頭創(chuàng)新引領(lǐng)升級 微芯生物峰會展示AI賦能醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)新圖景
在“健康中國2030”戰(zhàn)略藍圖指引下,國家層面對生物醫(yī)藥創(chuàng)新的全鏈條支持政策持續(xù)深化落地。從優(yōu)化審評審批,到鼓勵源頭創(chuàng)新與成果轉(zhuǎn)化,一系列舉措為產(chǎn)業(yè)升級注入了強勁動能。與此同時,資本市場對創(chuàng)新藥板塊信心回暖,跨境授權(quán)合作(License-out)屢創(chuàng)新高,展現(xiàn)出市場對本土創(chuàng)新力量的認可。值此產(chǎn)業(yè)加速轉(zhuǎn)型的關(guān)鍵階段,國內(nèi)源頭創(chuàng)新領(lǐng)航企業(yè)微芯生物于2025年8月18日在上海成功舉辦“源頭創(chuàng)新·布局全球”創(chuàng)新研討峰會,匯聚國內(nèi)頂尖臨床機構(gòu)研究者、投資人與行業(yè)專家,聚焦腫瘤、代謝等重大疾病領(lǐng)域,深入解讀AI技術(shù)在新藥研發(fā)中的應用,探討中國原創(chuàng)新藥的研發(fā)路徑與未來方向。
AI+核心技術(shù)平臺:源頭創(chuàng)新的“中國引擎”
在全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)智能化轉(zhuǎn)型浪潮中,人工智能技術(shù)正深刻重塑藥物研發(fā)范式。作為中國AI for R&D領(lǐng)域的先行者,微芯生物自創(chuàng)立之初便前瞻性地將藥物發(fā)現(xiàn)與前沿生物學技術(shù)深度融合,依托微陣列基因芯片技術(shù)積累“疾病-基因-藥物”關(guān)系海量數(shù)據(jù),構(gòu)建起全鏈條自主閉環(huán)的核心技術(shù)體系。微芯生物首席科學官潘德思博士在峰會上詳解了該平臺的最新進展。深度融合AI技術(shù)的平臺,在分子設(shè)計與結(jié)構(gòu)優(yōu)化、成藥性評估、臨床開發(fā)策略制定及綜合風險控制等關(guān)鍵環(huán)節(jié)提供更優(yōu)支持,提升了原創(chuàng)新藥分子的發(fā)現(xiàn)效率,為誕生具有全球競爭力的突破性療法奠定了堅實的技術(shù)基礎(chǔ),成為支撐微芯生物持續(xù)產(chǎn)出First-in-Class藥物的“創(chuàng)新引擎”。
攻堅腫瘤治療瓶頸:多機制協(xié)同開辟抗癌新戰(zhàn)場
面對腫瘤這一威脅人類健康的重大頑疾,盡管治療手段不斷豐富,患者的長期生存獲益與生活質(zhì)量仍有巨大提升空間。微芯生物依托其核心技術(shù)平臺,正積極布局多機制協(xié)同的抗腫瘤創(chuàng)新解決方案。其核心產(chǎn)品西達本胺與免疫療法(IO)聯(lián)用,在國內(nèi)外臨床研究中展現(xiàn)出攻克免疫難治性腫瘤的顯著潛力,相關(guān)注冊臨床研究正在全球推進。與此同時,新一代免疫激活抗體偶聯(lián)藥物NW001、小分子PD-L1抑制劑CS23546等創(chuàng)新產(chǎn)品梯隊正在形成,為腫瘤免疫治療提供更多可能性。針對素有“癌王”之稱的胰腺癌,微芯生物開發(fā)的多靶點激酶抑制劑西奧羅尼聯(lián)合AG方案(白蛋白紫杉醇+吉西他濱)一線治療晚期胰腺導管腺癌的Ⅱ期研究表現(xiàn)亮眼。復旦大學附屬腫瘤醫(yī)院的研究者在會上介紹,該聯(lián)合方案初步數(shù)據(jù)顯示出良好的抗腫瘤活性和可控的安全性,為生存期極短的胰腺癌患者帶來了新的治療希望。此外,微芯生物在腫瘤微環(huán)境調(diào)控、協(xié)同致死、靶向化療等多個前沿方向均有深度研發(fā)布局,部分項目已進入全球臨床開發(fā)階段,展現(xiàn)出應對腫瘤復雜性的多維策略。
深耕代謝疾病領(lǐng)域:從基石藥物到下一代減重新星
代謝性疾病作為另一大公共衛(wèi)生挑戰(zhàn),同樣需要創(chuàng)新解決方案。微芯生物在該領(lǐng)域已成功研發(fā)全球首個過氧化物酶體增殖物激活受體(PPAR)全激動劑西格列他鈉。其在糖尿病臨床應用及代謝相關(guān)脂肪性肝?。∕AFLD)的臨床研究中表現(xiàn)優(yōu)異,樹立了“糖肝共管”的治療新標桿。面對日益嚴峻的全球肥胖問題,以及現(xiàn)有以GLP-1R激動劑為代表的腸促胰素(incretin)類藥物在肌肉流失、體重反彈、胃腸道副作用、中樞神經(jīng)不良反應及給藥便捷性等方面的局限,微芯生物將目光投向下一代高質(zhì)量減重藥物。對此,早期研發(fā)中心負責人山松博士在會上介紹了基于核心技術(shù)平臺布局高質(zhì)量減重領(lǐng)域的First-in-Class小分子藥物。其中,不影響食欲的非腸促胰素(non-incretin)路徑小分子藥物CDCS28在臨床前研究中展現(xiàn)出良好的單藥減重效果、優(yōu)異的體重維持能力以及較高的肌肉保有率潛力,有助于規(guī)避潛在的中樞神經(jīng)相關(guān)風險,為解決現(xiàn)有減重療法的痛點提供了新的可能方向。
拓展前沿領(lǐng)域:神經(jīng)退行與自身免疫疾病多點開花
微芯生物的源頭創(chuàng)新研發(fā)正積極延伸至神經(jīng)退行性疾病、自身免疫疾病等存在巨大未滿足臨床需求的藍海。在阿爾茨海默病領(lǐng)域,微芯生物聚焦于該病最強的遺傳風險因子——載脂蛋白E4(ApoE4),啟動了全球首個針對此靶點的小分子藥物CDCS04的開發(fā)項目,利用AI輔助設(shè)計+化學基因組學平臺發(fā)現(xiàn)了系列候選分子,這些分子具有高血腦屏障通透性和良好的體內(nèi)安全性。據(jù)介紹,在臨床前模型中,它們顯示出對ApoE4細胞神經(jīng)軸突生長的保護作用,并能顯著降低模型動物大腦皮層和海馬區(qū)的致病蛋白Tau的磷酸化水平。在自身免疫疾病方面,微芯生物布局了新一代高選擇性酪氨酸激酶2(TYK2)變構(gòu)抑制劑CS32582。該分子在I期臨床研究中已展現(xiàn)出優(yōu)異的體內(nèi)藥效學特征,其相對適中的半衰期被認為提供了更寬闊的治療窗口,為其未來在銀屑病乃至更廣泛適應癥的拓展奠定了良好基礎(chǔ)。此外,針對動脈型肺動脈高壓(PAH)、間質(zhì)性肺病相關(guān)性肺動脈高壓(PH-ILD)、特發(fā)性肺纖維化(IPF)等難治性纖維化疾病,其自主研發(fā)的高效選擇性雙靶點抑制劑CS1011(靶向PDGFR和CSF-1R)在多種動物模型中療效超越現(xiàn)有標準治療藥物。其作用機制旨在阻斷驅(qū)動纖維化的關(guān)鍵細胞(成纖維細胞與炎癥巨噬細胞)間的相互作用,從病理根源上尋求改善。
構(gòu)筑創(chuàng)新生態(tài):彰顯中國醫(yī)藥全球擔當
微芯生物創(chuàng)始人、董事長魯先平博士在峰會中強調(diào),公司始終專注于開發(fā)針對重大疾病、具有全球?qū)@Wo和臨床獨特效果的原創(chuàng)新分子實體。從西達本胺、西格列他鈉兩款全球First-in-Class藥物的成功上市并惠及中國、中國臺灣及日本患者,到如今依托AI賦能的整合式技術(shù)平臺孕育出的豐富且極具潛力的在研管線,微芯生物的發(fā)展軌跡清晰印證了中國藥企在源頭創(chuàng)新上的厚積薄發(fā)。本次“源頭創(chuàng)新·布局全球”峰會不僅是對微芯生物自身研發(fā)成果的一次集中呈現(xiàn),更是中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)生態(tài)日趨完善、創(chuàng)新能力持續(xù)突破的生動縮影。
在政策、資本、人才與核心技術(shù)的共振賦能下,以微芯生物為代表的中國創(chuàng)新藥企,正以“立足中國,惠及全球”為使命,以扎實的科研突破和前瞻性的戰(zhàn)略布局,不斷挑戰(zhàn)重大疾病治療壁壘,為提升全球公共健康水平,貢獻日益重要的中國智慧與中國方案。